Geruchten! Vorig jaar ging het gerucht dat er veelbelovende nieuwe medicijnen ontwikkeld waren die ook geschikt zijn om mensen met CF te behandelen. Gedurende de laatste dertig hebben CF patenten grote vooruitgang kunnen waarnemen in de behandeling van CF waaronder betere antibiotica, slijmoplossers, voeding, fysiotherapie en zelfs transplantaties. We hopen echter op nog meer voortgang. Ik heb twee veelbelovende berichten gehoord uit Frankrijk en Amerika, een daarvan is een nieuw slijmoplossend middel en de ander een medicijn dat wellicht het gemuteerde(DF508) CFTR eiwit naar het celoppervlak kan brengen, alwaar het min of meer normaal zou kunnen functioneren.
Het is wel belangrijk om te weten dat verscheiden veelbelovende ontwikkelingen de eindstreep niet halen. Elk nieuw medicijn moet aan internationale toetsing voldoen om er zeker van te zijn dat het VEILIG en WERKZAAM is. Hierdoor worden patiënten beschermd en wordt voorkomen dat de gezondheidszorg onnodig financiële risico’s neemt zonder toegevoegde waarde. Doktoren en wetenschappers op zoek naar nieuwe medicijnen zijn net zo toegewijd als patiënten en hun familie om “het beter te doen”, maar het vergt wel enig geduld om te wachten op de uitslagen van alle testtrajecten en controlemaatregelen. En dat is uiteindelijk ook voor iedereen beter.
— Bob Williamson, Universiteit van Melbourne
