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La Naissance d’une Nouvelle
Molécule
Au cours des dernières décennies des centaines de nouvelles molécules ont été mises au point avec des effets thérapeutiques sur plusieurs maladies. Ceci a eu lieu dans plusieurs pays et toutes ces recherches avaient un point en commun : notamment le strict suivi des méthodes scientifiques et l’observance d’un cadre éthique et réglementaire non moins strict. La nécessité d’adhérer à des cadres rigoureux en terme d’éthique et de réglementation serait la raison pour laquelle 1 nouvelle molécule développée sur 5000 fait vraiment son apparition sur le marché. Les molécules ou médicaments qui finalement parviennent sur le marché le font au terme d’une période d’environ douze années de recherches. Une période d’essai aussi longue est nécessaire pour assurer la qualité et la sécurité du produit final. Les aspects méthodologiques: Objectifs de la phase 0 (pré-clinique): 3) Les études sur le processus de reproduction des espèces évaluent la toxicité potentielle pouvant affecter la fertilité, la grossesse et la tératogenèse (le développement de malformations congénitales ou de mutations chez les enfants nés de parents ayant consommé un médicament particulier, la thalidomide en est un exemple). L’évaluation des effets potentiels d’agents tératogéniques et mutagéniques est plus communément testée par l’administration de médicaments maintenue durant la durée de vie de l’animal de laboratoire. La phase clinique et les objectifs: Phase I: C’est la première étude menée sur des êtres humains. Ces tests sont généralement effectués avec le plein consentement de la personne (de même que pour les autres trois phases) sur un groupe de 20 à 50 volontaires en bonne santé. L’objectif principal de ces tests sera l’évaluation des doses et des seuils de tolérances et de toxicité. Phase II: Cette phase s’effectue sur des volontaires qui présentent les symptômes de la pathologie pour laquelle le médicament a été mis au point. La taille du groupe peut varier de 200 à 500 volontaires. Les objectifs poursuivis dans cette phase sont l’évaluation de la dose sélectionnée, la façon dont agit le médicament chez les personnes atteintes de la pathologie et l’efficacité du médicament à soulager ou guérir la pathologie. Cette phase débute généralement avec des études internationales menées dans différents centres de recherches à travers le monde à cause du grand nombre de patients nécessaires à une bonne évaluation du médicament et ce parmi différentes races et cultures. Phase III: Cette phase constitue le point de départ où les chercheurs commencent à déterminer l’efficacité thérapeutique et la sécurité du nouveau médicament en comparaison aux thérapies en cours destinés à une même pathologie. La phase III s’effectue à travers le recrutement d’un groupe pouvant atteindre 10 000 patients volontaires à travers le monde, avec à la base des critères de sélection rigoureux. Souvent on divisera ce groupe de patients volontaires de façon arbitraire en deux ou trois groupes de traitement, à savoir un groupe recevant le nouveau médicament, un groupe ne recevant que le médicament en cours et un troisième à qui l’on administre un « médicament fantôme » ou placebo.
Phase IV: Ces études sont menées une fois que le médicament est enregistré et mis sur le marché afin d’évaluer son degré de sûreté au long terme sur un large échantillon d’une large population. Le programme de recherches par essais cliniques dans sa globalité inclut un suivi très rigoureux des méthodes utilisées dans la mise en œuvre de ces recherches afin d’épargner aux patients des risques inutiles, que ces derniers comprennent qu’ils peuvent se retirer du programme à tout moment et que leurs droits et anonymats seront toujours protégés. De plus, un suivi très attentif des résultats sur les patients assurera que des résultats fiables seront obtenus par ces études. Les aspects réglementaires:
Comme nous le mentionnions précédemment, les études menées sur de larges groupes (Phase II et Phase III) sont effectuées dans un certain nombre de pays dont beaucoup ne possèdent pas de règlement relatif à cette activité. Cet état de choses a été à l’origine de la mise au point de directives très strictes et d’un accord relatif à ces directives, afin que les normes d’application soient les mêmes pour tous les pays participants. Afin d’assurer un tel résultat, un groupe d’experts représentant différentes agences de réglementations et entreprises de recherches pharmaceutiques se sont réunis en 1996. En se basant sur les principes énoncés dans les Pratiques Cliniques Justes (Good Clinical Practices) communes aux pays participants, une conférence internationale d’harmonisation (International Conference for Harmonsiation / ICH) a été tenue.
Les pays qui ont participé à une première réunion étaient les USA, le Japon et plusieurs pays représentants de l’Union Européenne. Le document qui a alors été élaboré sert de guide de conduite dans les essais cliniques. Ce document fournit également les normes éthiques internationales avec des directives claires sur la conception, la gestion, l’inscription et la communication des recherches conduites sur des sujets humains. L’observance de ces normes fournit une garantie publique que les droits, la sécurité et le bien-être des sujets étudiés sont protégés et que les données sont crédibles. Ces normes incluent, parmi d’autres perspectives, la participation obligatoire d’un Comité Ethique et l’usage d’une déclaration de consentement en pleine conscience (un document par lequel l’individu est informé des détails de l’étude, y compris des effets potentiellement nocifs afin qu’il puisse volontairement choisir de s’y prêter ou non). Les recherches cliniques en Amérique du Sud Certains pays possèdent une réglementation adéquate en accord avec la Conférence Internationale d’Harmonisation (International Conference of Harmonisation/ICH) ce qui facilite la mise en œuvre de ces recherches cliniques. L’Argentine, le Brésil, le Mexique, le Pérou, le Venezuela, le Chili et le Costa Rica sont parmi les pays qui participent au plus grand nombre d’études. La plupart des études qui sont menées dans ces régions n’ont pas pour objectif le dépôt de marque du produit mais sont plutôt destinées à s’ajouter en tant que données complémentaires à celles qui ont été soumises aux agences européennes et américaines. Une fois que le produit a reçu l’autorisation d’être commercialisé dans ces pays là, selon la réglementation de chacun en Europe ou aux USA, le produit reviendra dans ces régions avec une autorisation de commercialisation et sera donc mis sur le marché. L’expérience de l’Argentine
L’existence d’une législation de normes internationales a considérablement augmenté le nombre d’études cliniques menées dans le pays. Au cours de l’année 1994, 64 études ont été menées et durant 2002 près de 200 furent entreprises. Près de 95% de ces études étaient en Phase III d’essais cliniques et étaient principalement sponsorisées par des multinationales pharmaceutiques. Un aspect particulier de ANMAT est qu’elle est la seule agence en Amérique Latine qui effectue des inspections dans les centres de recherches. Cela signifie qu’elle ne se contente pas d’évaluer la faisabilité du projet mais également sa mise en œuvre. Les résultats prouvent que la qualité des études est comparable à celles des pays qui se conforment aux normes de la Conférence Internationales d’Harmonisation (ICH). Omar Pivetta M.D. Notes de l’éditeur: Cet article est d’un intérêt particulier pour les lecteurs de la Newsletter mondiale sur la Fibrose Cystique. En effet, la relative rapidité avec laquelle sont observés et identifiés les essais cliniques dans les pays en voie de développement, pourrait permettre l’accès à de nouveaux médicaments pour le traitement de la Fibrose Cystique plus rapidement que par d’autres méthodes. |