Rumeurs, rumeurs ! Durant ces douze derniers mois, des rumeurs ont circulé à propos du développement de plusieurs nouveaux médicaments destinés au traitement des personnes atteintes de mucoviscidose. Durant ces trente dernières années, les patients souffrant de mucoviscidose ont vu les traitements s’améliorer de façon notable, dans le domaine des antibiotiques, des mucolytiques, de la nutrition, de la kinésithérapie et même des transplantations. Tout le monde espère, cependant, que ces améliorations vont se poursuivre. J’ai entendu parler de deux pistes prometteuses en provenance des États-Unis et de France. Il s’agit, d’une part, d’un nouveau mucolytique et, d’autre part, d’un médicament qui serait susceptible de transporter la protéine CFTR (DF508) mutante à la surface de la cellule, où elle pourrait fonctionner plus ou moins normalement.
Il est très important de garder en mémoire le fait que de très nombreuses pistes qui semblaient prometteuses n’ont jamais débouché sur des résultats concrets. Tout nouveau médicament doit réussir des tests internationaux, visant à s’assurer qu’il est à la fois SÛR et EFFICACE. Ce système a pour objectif de protéger les patients d’un produit qui pourrait être nocif et d’éviter aux systèmes de santé un fardeau financier qui ne correspondrait à aucun avantage pour les malades. Les médecins et les chercheurs qui travaillent sur de nouveaux médicaments ont la même motivation que les patients et leur famille pour faire avancer les choses au plus vite, mais il est indispensable de savoir patienter le temps que tous les essais cliniques et contrôles de sécurité soient menés à bien. Sur le long terme, il s’agit là de la meilleure solution pour tous.
— Bob Williamson, University of Melbourne
