Μέτρηση της Ποιότητας Ζωής σε Κλινικές Μελέτες για ΚΙ: Ένα ακόμη κομμάτι του παζλ

Το άρθρο αυτό βασίζεται σε μια δημοσιευμένη μελέτη η οποία εξέτασε τον τρόπο με τον οποίο οι ερευνητές εξέτασαν την ποιότητα ζωής σε κλινικές μελέτες σε άτομα με ΚΙ. Πρώτα, το άρθρο περιγράφει την ερευνητική διαδικασία, το ρόλο των κλινικών μελετών και γιατί είναι σημαντικό να ζητάμε την άποψη των ατόμων με ΚΙ για την επίδραση της θεραπείας. Κατόπιν, το άρθρο συνοψίζει τους τρόπους με τους οποίους οι ερευνητές έχουν μετρήσει και έχουν αναφέρει την ποιότητα ζωής όπως αυτή καταγράφηκε από τους ασθενείς σε κλινικές μελέτες.

Τι είναι μια τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη μελέτης (ΤΕΜ);

Ποιότητα των ΤΕΜ

Δυστυχώς, στην ερευνητική βιβλιογραφία υπάρχουν και καλές και όχι τόσο καλές ΤΕΜ. Υπάρχουν ΤΕΜ που περιγράφονται πολύ καλά και άλλες που δεν περιγράφονται καλά. Αυτό δυσκολεύει την ερμηνεία των ερευνητικών πληροφοριών. Στο παρελθόν, ήταν πολύ πιο πιθανό να δημοσιευτεί μια ΤΕΜ αν τα αποτελέσματα ήταν θετικά (π.χ. υπήρχε βελτίωση στην αναπνευστική λειτουργία). Όμως, κάποιες από αυτές τις ΤΕΜ δεν ήταν καλά σχεδιασμένες και τα προφανή θετικά αποτελέσματα ήταν πλαστά. Οι ΤΕΜ οι οποίες έδειχναν την αναποτελεσματικότητα ενός φαρμάκου είχαν λιγότερες πιθανότητες να δημοσιευτούν. Αυτό είχε ως αποτέλεσμα την προκατάληψη των δημοσιεύσεων -- μπορεί τα δεδομένα στα ιατρικά περιοδικά να έδειχναν ότι μια θεραπεία ήταν αποτελεσματική, αλλά αυτά δεν αποτελούσαν ολόκληρη την εικόνα - κάποια κομμάτια του παζλ έλλειπαν.

Για να διορθωθεί αυτή η κατάσταση, μια ομάδα ερευνητών σύνταξε ένα σύνολο οδηγιών για την αναφορά των ΤΕΜ. Αυτή η αναφορά ονομάζεται η δήλωση CONSORT. Αναφέρει όλες τις πλευρές μιας έρευνας που πρέπει να αναφέρονται (http://www.consort-statement.org/revisedstatement.htm).Πολλά ιατρικά περιοδικά πλέον χρησιμοποιούν τη δήλωση CONSORT για την αξιολόγηση δημοσιεύσεων όταν παίρνουν μια απόφαση για να δημοσιεύσουν μια εργασία. Μια δημοσίευση που τηρεί όλα τα κριτήρια CONSORT θα πρέπει να δημοσιεύεται ανεξάρτητα αν τα αποτελέσματα είναι θετικά ή αρνητικά. Με αυτό τον τρόπο όλα τα έγκυρα κομμάτια του παζλ θα είναι διαθέσιμα, και τα άτομα που εξετάζουν τα δεδομένα θα μπορούν να έχουν μπροστά τους την εικόνα όσο πιο ολοκληρωμένη είναι δυνατό.

Μετρήσεις Αποτελεσμάτων

Ένα από τα θέματα που καλύπτει η δήλωση CONSORT είναι η επιλογή των μετρήσεων αποτελεσμάτων για μια ΤΕΜ. Πριν τη έναρξης μιας ΤΕΜ, οι ερευνητές πρέπει να αποφασίσουν πώς θα αξιολογήσουν την αποτελεσματικότητα της θεραπείας. Ποιες μετρήσεις θα γίνουν - FEV1, βακτηριακή λοίμωξη, αριθμός επιδεινώσεων του αναπνευστικού συστήματος, ή η διατροφική κατάσταση; Πόσο αναμενόμενη είναι η βελτίωση του FEV1; Ποια είναι τα πιο σημαντικά αποτελέσματα (ονομαζόμενα ως πρωτεύοντα αποτελέσματα) και ποια είναι λιγότερο σημαντικά (ονομαζόμενα ως δευτερεύοντα αποτελέσματα); Αυτές οι αποφάσεις επηρεάζουν τον αριθμό των ατόμων που χρειάζονται για τη μελέτη. Επιπλέον, οι ερευνητές πρέπει να επιβεβαιώσουν ότι η μέτρηση του αποτελέσματος που επιλέξανε μετράει αυτό που πρέπει να μετράει. Επιπλέον, αν η θεραπεία δεν έχει αποτέλεσμα (βελτίωση ή επιδείνωση), αυτό θα πρέπει να μπορεί να φανεί στα αποτελέσματα. Μπορούν να επιλεχθούν πολλές μετρήσεις αποτελεσμάτων. Αυτές που συνήθως χρησιμοποιούνται στις ΤΕΜ για ΚΙ είναι η λειτουργικότητα των πνευμόνων (FEV1¬¬, FVC), ο αριθμός των θωρακικών παροξυσμών, ο δείκτης μάζας σώματος ή βάρους (ΒΜΙ), παρενέργειες, και πιο πρόσφατα η ποιότητα ζωής (ΠτΖ).

Γιατί πρέπει να γίνεται μέτρηση ποιότητας ζωής στις κλινικές μελέτες;

Πιστεύεται ότι είναι σημαντική η άποψη ενός ατόμου για το πόσο αποτελεσματική είναι μια θεραπεία. Ξέρουμε ότι οι κλινικοί έλεγχοι (π.χ. λειτουργικότητα των πνευμόνων και είδος λοίμωξης) δεν ανταποκρίνονται πάντα στις απαντήσεις των ασθενών για το πώς είναι ή πώς αισθάνονται. Επομένως, τα άτομα με ΚΙ μπορούν να παρέχουν επιπλέον χρήσιμες πληροφορίες εκτός από τις κλινικές πληροφορίες που συνήθως συλλέγονται. Μόνο οι ασθενείς μπορεί να γνωρίζουν κάποιες από τις ενέργειες των θεραπειών (συμπεριλαμβανομένων των παρενεργειών) γιατί δεν υπάρχει κάποιος αντικειμενικός τρόπος παρατήρησης ή μέτρησής τους – για παράδειγμα πόνος, κούραση ή ανησυχία.

Μέθοδος Συστηματικής Βιβλιογραφικής Ανασκόπησης

Μια συστηματική βιβλιογραφική ανασκόπηση είναι μια ερευνητική μελέτη η οποία συστηματικά ερευνά όλες τις δημοσιεύσεις πάνω σε ένα συγκεκριμένο θέμα και κατόπιν τις συνοψίζει, περιγράφοντας με αυτό τον τρόπο ένα τμήμα του παζλ. Αποφασίσαμε να διεξάγουμε μια συστηματική βιβλιογραφική ανασκόπηση των ΤΕΜ στην ΚΙ οι οποίες έλεγξαν την ποιότητα ζωής ως αποτέλεσμα. Ψάξαμε αρκετές υπολογιστικές βάσεις δεδομένων που εμφανίζουν όλες τις δημοσιευμένες έρευνες, και επιλέξαμε αυτές που είναι γραμμένες στα αγγλικά, περιγράφουν ΤΕΜ αποκλειστικά και μόνο για άτομα με ΚΙ οι οποίες συμπεριελάμβαναν στα συμπεράσματά τους την επίδραση της θεραπείας στην ποιότητα ζωής ή στην ευεξία. Για κάθε ΤΕΜ αξιολογήσαμε διάφορους παράγοντες που περιλαμβάνουν:

• Το σκοπό της μελέτης, 
• Το συλλογισμό για τη μέτρηση της ποιότητας ζωής,
• Το είδος του ερωτηματολογίου που χρησιμοποιήθηκε για τη μέτρηση της ποιότητας ζωής, 
• Τους συμμετέχοντες στην μελέτη,
• Τη σύνδεση των κλινικών αποτελεσμάτων και των αποτελεσμάτων ΠτΖ, 
• Την εγκυρότητα των συμπερασμάτων.

Αποτελέσματα

Συμπέρασμα

Η πρωτότυπη δημοσίευση μπορεί να βρεθεί στο διαδίκτυο:
Abbott J, Hart A. (2005). Measuring and reporting quality of life outcomes in clinical trials in cystic fibrosis: a critical review. Health and Quality of Life Outcomes;3;19. http://www.hqlo.com/contents/3/1/19