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Bob Williamson AO, FRS
• Professor of Medical Genetics
• University of Melbourne
• Melbourne, Australia
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July 15, 2006
Williamson commenta i progressi nel campo della FC
Voci, voci! Durante lo scorso anno, sono circolate voci riguardo a diversi nuovi medicinali molto promettenti, che potrebbero essere utili nella cura dei pazienti affetti da FC. Nel corso degli ultimi trent’anni, coloro che soffrono di FC hanno già assistito a grandi passi in avanti nella cura della malattia, grazie a migliori antibiotici, mucolitici, alimentazione, fisioterapia e persino trapianti. Nonostante ciò, speriamo tutti che vi siano ulteriori progressi. Ho sentito parlare di due promettenti scoperte, provenienti da Stati Uniti e Francia, una delle quali consiste in un nuovo mucolitico, mentre l’altra in un medicinale che potrebbe “spingere” la proteina mutante (DF508) CFTR verso la superficie della cellula, da dove potrebbe funzionare in modo relativamente normale.
È importante ricordare, però, come molte scoperte promettenti non riescano a raggiungere il traguardo. Qualsiasi nuovo medicinale deve superare dei test a livello internazionale, per garantire che sia SICURO ed EFFICACE; in questo modo i pazienti vengono protetti da eventuali effetti dannosi ed il sistema sanitario non deve accollarsi una spesa per qualcosa che non produce alcun beneficio. I medici e gli scienziati impegnati nella realizzazione di nuovi medicinali sono impegnati tanto quanto i pazienti e le loro famiglie a “migliorare la situazione”, ma ci vuole pazienza e bisogna aspettare che vengano eseguiti tutti i controlli e i test del caso. Nel lungo termine, si tratta dell’approccio migliore per tutti.
— Bob Williamson, Università di Melbourne
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