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Bob Williamson AO, FRS
• Professor of Medical Genetics
• University of Melbourne
• Melbourne, Australia
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July 15, 2006
WILLIAMSON FAZ REFLEXÕES SOBRE OS DESENVOLVIMENTOS EM FC
Boatos, boatos! Durante o ano passado, circularam boatos que estariam sendo desenvolvidas novas drogas promissoras que poderiam ser úteis para tratar pessoas que sofrem de FC. Nos últimos 30 anos, os portadores de FC já viram grandes avanços no tratamento, com melhora em antibióticos, mucolíticos, nutrição, fisioterapia e até transplantes. No entanto, todos esperamos que haja ainda mais avanços. Eu ouvi falar de duas promessas dos EUA e da França; uma delas é um novo mucolítico e a outra é uma droga que pode “traficar” a proteína CFTR mutante (DF508) para a superfície da célula, onde ela pode funcionar mais ou menos normalmente.
É importante lembrarmos, no entanto, que diversas atividades promissoras não conseguem cruzar a linha de chegada. Qualquer nova droga precisa passar por testes internacionais para garantir que é SEGURA e EFICAZ. Isso visa a proteger os pacientes contra danos e o sistema de saúde contra um ônus financeiro que não causa benefício correspondente. Os médicos e cientistas que trabalham em novas drogas estão tão comprometidos quanto os pacientes e suas famílias em “fazer as coisas funcionarem melhor”, mas é necessário um pouco de paciência enquanto são executados todos os estudos de controle e as verificações de segurança. A longo prazo, esse é o melhor para todos.
— Bob Williamson, Universidade de Melbourne
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