Motivaţia în studiile clinice: De ce participă lumea?

Ce fel de cercetări clinice se realizează?
Studiile de cercetare a FC includ probe ale unor noi medicamente sau noi căi de administrare a tratamentelor prescrise. De asemenea, se concentrează asupra cercetării psihosociale, al cărui scop este de a înţelege mai bine felul în care persoanele trăiesc diferitele aspecte derivate din a trăi cu această condiţie. În timp ce anumite studii se realizează prin intermediul unui chestionar sau prin testarea unui anumit medicament în cadrul unui studiu orb, alte studii combină mai multe metode şi astfel cercetătorii le pot solicita participanţilor să se supună la mai multe probe. În orice caz, PCFC nu trebuie să uite că se pot răzgândi şi se pot retrage din studiu, chiar şi după ce şi-au exprimat acordul de a participa. Pentru participanţi este vital să aibă în vedere că a spune nu la cercetare nu va afecta în niciun fel tratamentul şi îngrijirile lor curente sau planificate. Gama de probe la care pot fi solicitaţi să se supună participanţii este variată, şi poate include:

Trial clinic controlat randomizat

Implică un medicament sau un mod de tratament care sunt testate în comparaţie cu un anumit medicament sau mod de tratament. De obicei, participanţii iau parte la diferite probe, cum sunt chestionare, cântăriri sau măsurători fizice care durează o anumită perioadă de timp. Studiul este „orb”, ceea ce înseamnă că participanţii şi cercetătorii nu ştiu dacă participanţii fac parte din grupul „tratament nou” sau „comparaţie”. Această metodă furnizează cele mai obiective rezultate. Este evident că această metodă nu poate fi aplicată în cazul anumitor studii, ca de exemplu acelea care au ca obiect să stabilească dacă administrarea intravenoasă a antibioticelor este mai indicat să se facă acasă sau în spital.

Observaţie

Această metodă implică să se observe ce fac participanţii, fie prin supravegherea directă realizată de către un cercetător, fie prin intermediul unor înregistrări video. Un exemplu recent de observaţie a comportamentului unor familii în timpul meselor copiilor afectaţi de FC (1).

Un interviu personal

Unele proiecte au ca scop captarea raţionamentului individual şi explicaţiile care stau la baza convingerilor, atitudinilor şi comportamentului fiecărei persoane. În mod tipic, interviurile se desfăşoară într-un loc adecvat pentru persoana care răspunde şi sunt înregistrate, astfel încât cercetătorul să-şi poată nota cu precizie ce se spune.

Examinarea aspectelor etice

Toate cercetările desfăşurate cu persoane individuale sau/şi familiile acestora au nevoie de o aprobare etică, necesară pentru protejarea drepturilor, siguranţei şi bunăstării tuturor participanţilor şi pentru a asigura că cercetătorii nu sunt influenţaţi în mod nejustificat de către finanţatori sau sponsori. Există diferite grupuri care realizează analiza etică, în funcţie de amplasarea şi tipul cercetării întreprinse. În Regatul Unit, Central Office for Research Ethics Committees (COREC; www.corec.org.uk) supreveghează mecanismele de aprobare pentru toate cercetările care implică pacienţi utilizatori ai Serviciilor Sanitare Naţionale. În fapt, toate universităţile britanice au comisii care supraveghează cercetările realizate de studenţii lor, precum şi de membrii personalului. În America de Nord, Institutional Review Boards realizează examene etice.

În cadrul tuturor studiilor de cercetare datele pacienţilor sunt confidenţiale (de exemplu atunci când se fac măsurători fizice) sau anonime (de exemplu, atunci când în rapoarte se citează părţi din interviurile luate participanţilor). Aceasta asigură că nimeni din cei care citesc raportul cercetării nu este capabil să facă legătura între persoanele care au participat la proiect şi răspunsurile acestora. Cercetătorii care participă la fiecare proiect informează potenţialii participanţi despre modul în care prevăd să protejeze confidenţialitatea datelor lor, precum şi despre intervalul de timp pentru care vor fi păstrate datele.

De ce participă oamenii în general la cercetare?

S-a depus multă muncă pentru a se descoperi de ce oamenii care sugeră de boli cronice acceptă să participe la anumite proiecte de cercetare clinică, iar la altele nu. De exemplu, ocazia de a-şi îmbunătăţi starea sănătăţii personale prin accesul la noi tratamente sau la personal expert a motivat persoane cu boli vasculare (2), stări cardiace acute (3) şi cancer (4). Posibilitatea de a afla mai multe despre motívele individuale care-i face pe oameni să ia parte la cercetări le dă posibilitatea cercetătorilor să proiecteze studii care vor aduce mari beneficii comunităţii pacienţilor şi să elimine posibilele barierele din calea participării, în timp ce se protejează persoanele care pot fi vulnerabile. Únele motive pentru a participa nu par a avea nici o legătură cu boala sau condiţia pe care o are persoana respectivă. Multă lume crede că participarea la un studiu clinic le face posibil accesul la noi tratamente sau îngrijiri la care în mod normal nu ar avea acces.  În plus, acest lucru îi poate ajuta să fie trataţi de experţi sau specialişti în bolile respective şi le va fi acordat mai mult timp la fiecare consultaţie. Motívele care sunt menţionate pentru refuzul de a participa sunt în general povara pe care o reprezintă studiul şi costul financiar sau personal pe care îl implică călătoriile, îngrijirea copiilor, timpul lipsă de la serviciu sau alte responsabilităţi.

Din ce motive participă persoanele cu FC la studii?

La fel ca şi persoanele care suferă de alte afecţiuni cronice, motivele din care persoanele cu FC acceptă sau refuză să participe la studii sunt variate. Un grup de 31 persoane cu vârste între 18 şi30 ani, care frecventau un centru de FC din Regatul Unit, au luat parte la interviuri personale şi şi-au împărtăşit motivele pentru participarea şi experienţa lor legate de participarea la studiul clinic. Toţi au confirmat că li s-a solicitat să participe la cel puţin un proiect de cercetare, altul decât cel curent. Aceste proiecte includeau luarea de sânge sau supunerea la examene în scopuri de cercetare psihosocială, permiterea ca cercetătorii să ia mostre nazale cu ajutorul unei sonde, ingerarea de noi medicamente, cum ar fi Pulmozyme ® sau completarea de chestionare medicale pentru proiecte psihosociale. În orice caz, mulţi pacienţi nu s-au exprimat cu claritate cu privire la metodele şi/sau scopul precise ale studiului la care participaseră anterior. Deşi majoritatea studiilor clinice despre care au vorbit pacienţii nu au implicat luarea de noi substanţe, au existat alte probe (de ex. examene sau analize de sânge) care nu făceau parte din examenul lor medical de rutină.

Încrederea în centrul de FC

Bărbaţi şi femei au folosit o gamă variată de surse pentru a obţine informaţii cu privire la tratamente actuale şi în curs de dezvoltare şi au aparentat a fi satisfăcuţi de ceea ce au aflat. Aceste surse au inclus CF Trust, alţi pacienţi, personalul medical al centrului şi Internetul. Gândindu-se la centrul lor de FC în mod general, pacienţii au raportat accesul prompt la personalul şi tratamentul clinic şi şi-au exprimat credinţa că personalul nu i-ar pune niciodată într-o situaţie riscantă pentru sănătatea sau bunăstarea lor. De altfel, participanţii au încredere că personalul sanitar le va asigura bunăstarea în timpul participării la studiu, crezând că personalul cunoştea cel mai bun tratament curent şi îngrijirile personale şi erau decişi să lucreze împreună pentru descoperirea de noi terapii. Totuşi, câţiva au raportat că şi-au pierdut încrederea într-un anumit profesionist sanitar. (În plus, câţiva au comentat că ar fi mai puţin dispuşi să accepte să participe dacă probele studiului pe care trebuie să le completeze nu sunt atractive.)

Să ne gândim la riscurile şi beneficiile legate de participare

PCFC au simţit „riscul” implicat de participare în funcţie de tipul cercetării şi de starea sănătăţii lor în momentul în care le-a fost adresată solicitarea. Persoanele au calculat riscul cu mai multă atenţie atunci când li s-a solicitat să participe la dezvoltarea unui medicament sau investigaţii legate de terapii genetice, decât, de exemplu, atunci când li s-a cerut să li se ia sânge. Oricum, participarea la proiectele de dezvoltare de medicamente a fost văzută ca „necesară” sau „nenecesară”, în funcţie de starea de sănătate a persoanei în momentul respectiv şi eficienţa tratamentului de rutină pentru menţinerea acestei stări. Astfel, persoanele cu o sănătate relativ bună s-au înclinat spre refuzul de a participa la studii de dezvoltare a medicamentelor până când sănătatea lor actuală sau ineficienţa tratamentului au sugerat că un nou medicament ar putea aduce beneficii.

Nimeni nu s-a exprimat că ar trebui să participe la studii pentru a-şi asigura o bună îngrijire în viitor sau pentru a fi considerat „un bun pacient”. Totuşi, un bărbat în vârstă de 40 de ani, care la data la care a fost intervievat lua în consideraţie posibilitatea unui transplant de plămâni, a declarat că el credea că era obligatoriu să participe la studiul centrului, acesta nefiind niciodată cazul.

Constrângeri sociale

Atunci când li s-a cerut să participe la studiile clinice, persoanele s-au gândit că importanţa posibilelor efecte ale studiului în viaţa lor socială era esenţială. Cele mai comune preocupări sociale identificate au fost obligaţiile familiare şi angajaţii. Deşi unele dintre probele studiului erau de scurtă durată, de exemplu cele realizate în timpul vizitei unui pacient ambulatoriu, pentru alte proiecte voluntarii au avut nevoie de luni de zile pentru a le completa şi deseori au fost necesare vizite frecvente la spital. Constrângerea impusă de slujbă însemna că oamenii nu se simţeau capabili să lipsească timpul necesar de la locul de muncă, în special dacă „economiseau” timp pentru viitoare perioade de acutizare a bolii. De aceea, mulţi muncitori activi au opinat că, deşi slujba îi împiedica să participe la proiecte de cercetare de lungă durată, cele care ar putea fi realizate într-o anumită zi deja programată pentru un bolnav ambulatoriu ar fi acceptabile.

Nevoia de a implica partenerul de viaţă şi/sau alte rude în luarea deciziei de a participa la studii clinice a fost un punct menţionat de mulţi pacienţi, mai ales cei care aveau sau doreau să aibă copii. Cei care încercau să aibă un copil sau cei care planificaseră să urmeze un tratament de fertilitate, au decis cu frecvenţă să refuze participarea la studiu în acel moment, datorită riscurilor pe care le-ar fi putut reprezenta pentru făt; în cazul acesta, riscurile sociale şi de sănătate au fost luate în considerare împreună.

Constrângeri legate de sănătate

Limitările semnificative indicate de participanţii cu vârste între 25 şi peste 30 ani au fost faptul că erau conştienţi că depăşiseră vârsta limită de supravieţuire apreciată pentru grupurile de pacienţi cu FC şi probabilitatea înrăutăţirii stării lor de sănătate odată cu înaintarea în vârstă. Acest grup a prezentat tendinţa să spună că acum, că erau mai bătrâni, erau „mai grijulii”, participând numai la studii despre care credeau că nu reprezintă niciun risc pentru strea lor actuală de sănătate sau care le-ar asigura o îmbunătăţire imediată a acesteia. De aceea, erau mai puţin înclinaţi să participe la trialuri pentru medicamente, preferând să ia parte la cercetări psihosociale. Au crezut că ceva „ar putea eşua” prin participarea lor la proiectele de cercetare, care ar conduce la deteriorarea sănătăţii lor, în acel moment bună şi bine controlată, iar această convingere i-a împiedicat pe mulţi să participe.
 
PCFC cărora li s-a solicitat să participe la trialuri de noi medicamente, cum ar fi Pulmozyme®, omologat pentru a fi folosit în FC în 1994, păreau să pună în practică o abordare calculată cu grijă a luării de decizii şi managementului risurilor, cum au făcut cei care s-au hotărât să ia parte la cercetări terapeutice genetice. În acest caz riscul pentru sănătate a fost luat mult mai frecvent în calcul decât riscurile sociale, deşi era recunoscut faptul că beneficiile sociale, ca de exemplu a fi în condiţii să se joace cu copiii sau să lucreze, vor fi mai mari decât orice beneficiu pentru sănătate care ar apare.

Poate în special în acest grup de pacienţi, anumite persoane, a căror stare de sănătate nu a putut fi menţinută de tratamentul de rutină actual, au declarat că au iniţiat contacte cu conducătorii de studii de la centru pentru a-i întreba dacă puteau să participe, câteodată întrebând de mai multe ori. Din nou acest lucru a fost foarte adevărat pentru studiul legat de Pulmozyme®. Una dintre persoanele care au răspuns a declarat că reuşise să fie recrutat cu câteva luni înainte de a suferi transplantul de inimă-plămâni.

Dorinţa de a „dărui” altora

Şaptesprezece persoane au declarat explicit că motivaţia lor pentru a participa la anumite proiecte de cercetare afost de „a ajuta alte persoane”. Mai precis, alţi şapte au mărturisit că au dorit să „dăruiască” celorlalţi ca o formă de a plăti pentru tratamentul şi îngrijirile primite de ei înşişi.

Deşi dorinţa de „a da înapoi” a fost evidentă, riscurile pentru propria persoană au fost luate în consideraţie cu grijă şi, mai ales în contextul terapiei genetice, de multe ori au cântărit mai greu decât beneficiul cerorlalţi. La calcularea riscurilor personale, participanţii au fost conştienţi de posibilele beneficii pentru alţii care ar putea rezulta din participarea lor la asemenea studii. Totuşi, în procesul de luare a deciziei, beneficiile pentru alţii au fost percepute ca secundare, după riscul personal şi ca o gratificaţie în cazul în care s-au hotărât să participe. În anumite cazuri, potenţialul preţ personal a cântărit mai greu decât orice posibil beneficiu pentru alţii, făcând ca negarea posibilelor beneficii camarazilor PCFC să fie o decizie greu de luat. Două persoane care au refuzat să participe la dezvoltarea medicamentelor au declarat că se simţeau egoişti şi vinovaţi.

Persoanele cu FC i-au definit cu precizie pe „ceilalţi” care s-ar putea beneficia de participarea lor la studiul spitalicesc. Centrul specializat a fost un primitor numit de majoritatea pacienţilor, iar în acele momente pacientul „răsplătea” spitalul şi personalul acestuia pentru îngrijirile pe care le primiseră. Alţi beneficiari ai „răsplatei” au fost menţionaţi camarazii pacienţi, de obicei percepuţi ca aflându-se într-o stare mai proastă sau „mai nefericiţi” decât ei înşişi, care ar putea beneficia de rezultatele cercetării, precum şi foşti pacienţi (acum decedaţi) care participaseră la trialuri pentru medicamente de care pacientul se beneficia acum, pentru care participanţii şi-au plătit datoria ca recunoştinţă pentru acei care făcuseră ceva pentru ei. Viitorii pacienţi (copii sau cei încă nenăscuţi cu FC) au fost şi ei identificaţi ca persoane care s-ar putea beneficia în viitor de tratamentele pe care pacienţii de azi, prin participarea lor, ajutau să fie dezvoltate.

Pe scurt, există multe motive pentru a accepta sau a refuza participarea la cercetări. Pentru pacienţi este important să nu uite că niciun proiect nu este obligatoriu, că toate informaţiile despre studiu le vor fi puse la dispoziţie de personalul sau cercetătorii FC, iar retragerea este posibilă în orice moment în timpul desfăşurării proiectului.